在去年的美国血液学会（ASH）年会上公布的1期临床试验数据表明，在17名复发/难治性急性淋巴性白血病患者中，UCART19达到了82%的完全缓解率。
队列1取得的具体试验数据将在即将召开的医学会议上公布。抗体偶联药物关键性2期结果积极，今年有望递交BLA 2019-03-29 10:40 · angus Seattle Genetics和安斯泰来公司联合宣布，其用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的在研抗体偶联药物enfortumab vedotin，在关键性2期试验EV-201的队列1的患者中，取得了积极顶线结果 本文转载自药明康德。
今日，Seattle Genetics和安斯泰来（Astellas）公司联合宣布，其用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌的在研抗体偶联药物（ADC）enfortumab vedotin，在关键性2期试验EV-201的队列1的患者中，取得了积极顶线结果。试验结果表明，队列1患者的ORR达到44%。参考资料：[1] Seattle Genetics and Astellas Announce Positive Topline Results from Pivotal Trial of Enfortumab Vedotin in Locally Advanced or Metastatic Urothelial Cancer. Retrieved Marth 28, 2019[2] Astellas, Seattle plan FDA filing after cancer ADC clears test. Retrieved Marth 28, 2019[3] ASCO | 治疗膀胱癌，突破性ADC疗法展现积极数据？. Retrieved Marth 28, 2019。尿路上皮癌是最为常见的膀胱癌，占总病例数的90%。鉴于本次试验取得了对客观缓解率（ORR）的显著提高，两家公司计划在今年晚些时候根据EV-201试验（队列1）的结果向FDA提交生物制剂许可申请（BLA），同时还将继续进行3期试验以支持全球推广。
试验的次要终点包括对缓解持续时间，疾病控制率，无进展生存期，总生存期，安全性和耐受性的评估。Seattle Genetics首席医学官Roger Dansey博士说：针对局部晚期或转移性尿路上皮癌，尽管最近有多种检查点抑制剂获批，但对那些既接受过初始化疗也使用过免疫疗法后疾病仍然继续进展的患者，他们对进一步的有效疗法有巨大未满足需求。同时，一项专利被其它专利申请引用的次数也能够反映这项专利的重要性。
而宾夕法尼亚大学的Carl June博士也是CAR-T疗法创新技术的顶级发明人，他的名字出现在31个专利家族，315项专利申请中。哪项与CAR-T细胞疗法相关的专利最重要？从专利申请数据中也能看出哪些与CAR-T细胞疗法相关的专利最为重要。专利是用于保护技术创新的工具，与特定技术相关的专利活动为评估科技的发展提供了一个独特的数据源泉。CAR-T细胞疗法是利用患者的免疫系统消灭癌症的重要癌症免疫疗法突破之一。
我们也欣喜地看到，在申请CAR-T细胞疗法相关专利的10大公司中，中国的公司多达5个。▲与CAR-T细胞疗法相关的专利文件和专利家族数目（图片来源：参考资料[1]）从时间上看，与CAR-T细胞疗法相关的专利文件自2013年以来呈井喷趋势，从2013年的60份（25个专利家族）上升到2016年的597份（255个专利家族）。
由于专利家族的数目代表着与CAR-T细胞疗法相关的发明的数目，从这个角度来看美国的CAR-T创新仍然领先，但是中国也达到了世界第二的位置，并且与第三名的英国（27个专利家族）拉开了不小的距离。▲CAR-T专利地域特征分析（图片来源：参考资料[1]）向哪个专利管辖机构递交专利申请代表着发明人希望自己的发明在哪些市场受到保护，这个数据反映了发明人认为哪些市场是CAR-T疗法的重要市场。从这两个指标来看，宾夕法尼亚大学Carl June博士等人在2010年递交的名为使用嵌合抗原受体改造的T细胞治疗癌症（专利号WO2012079000）的专利是与CAR-T细胞疗法相关的最重要专利FDA已经批准了来自7家公司的6种PD-1/PD-L1抑制剂，涉及近50种适应症，包括默沙东的Keytruda（pbrolizumab）、百时美施贵宝的Opdivo（nivolumab）、罗氏的Tecentriq（atezolizumab）、默克/辉瑞的Bavencio(Avelumab)、阿斯利康的Imfinzi(durvalumab)和再生元公司Libtayo (cemiplimab-rwlc)。
按照Pazdur的说法，国外PD-1玩家们的临床开发已经模式化了，甚至有点按照标准手册流水线作业了。Pazdur也对中国公司提出了建议：不一定非要做非劣效研究，在临床效果可以预期的情况下，临床数据的统计分析策略也非常简单，你甚至都不需要找一个数据分析专家来做这个工作。有人问FDA在批准一个新药时是否会考虑价格因素，Pazdur明确回应称：FDA不考虑价格，但是FDA会欢迎成本较低的PD-1/PD-L1抑制剂进在美国上市。信迪利单抗由信达和礼来共同开发，该药物去年12月被中国国家药品监督管理局批准用于治疗复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤。
它们会有非常相似的结果，所以在批准这些药物时，FDA几乎没有什么拒绝的理由。Pazdur 同时指出：去年夏天访问中国时，有很多人问我FDA是否会接受仅基于中国临床数据的上市申请，答案是肯定的，只要临床数据的质量足够好。
在观众提问环节，Pazdur表示：中国公司在PD-1药物价格上的竞争对大家来讲可能是一件好事，因为我们还没有看到这些大型制药公司在PD-1药物价格上有松动的迹象。信达的信迪利单抗与Keytruda相比，也有56%的折扣。
中国生物药企业已经在中国推出了两款PD-1抑制剂，与跨国制药公司的产品相比，折扣非常大。Richard PazdurPazdur参加了美国癌症研究协会年会（AACR）一个主题为东西合璧：中国药企开拓西方市场的讨论。这只需要一个非常简单的研发策略，比如肺癌，你可以按照大多数企业已经做过的路子来开展研究，事实上你已经可以提前预期能达到的结果，获批的概率很大，这是一个风险非常小的工作。FDA官员：欢迎低价中国PD1药物在美国上市，可接受只有中国临床数据的上市申请 2019-04-04 14:32 · angus 据《Biocentury》4月4日报道，FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur鼓励中国公司的PD-1/PD-L1抑制剂进入美国市场，并降低跨国公司药品的价格。据《Biocentury》4月4日报道，FDA肿瘤学卓越中心主任Richard Pazdur鼓励中国公司的PD-1/PD-L1抑制剂进入美国市场，并降低跨国公司药品的价格。例如，君实生物的特瑞普利单抗与Keytruda的中国定价相比便宜了83%
医疗机构投诉实行首诉负责制 2019-04-04 11:34 · angus 从4月10日起，《医疗机构投诉管理办法》将正式施行。不仅要加强风险管理，防范安全隐患，还要以患者为中心，改善医疗服务，优化服务流程，提高服务效率，注重人文关怀，加强医患沟通，从源头减少投诉。
国家卫生健康委负责全国医疗机构投诉管理工作的监督指导。超过5人的，应当推选代表集中反映诉求。
据悉，《国家卫生健康委关于修改〈职业健康检查管理办法〉等4件部门规章的决定》已于2019年2月2日经国家卫生健康委委主任会议讨论通过，并于近日公布施行。《办法》明确，二级以上医疗机构应当建立医疗机构、投诉管理部门、科室三级投诉管理机制，医疗机构各部门、各科室应当指定至少1名负责人配合做好投诉管理工作，并健全投诉管理部门与临床、护理、医技和后勤、保卫等部门的联动机制。
《办法》对医疗机构投诉管理人员提出了明确条件要求：具备良好的职业道德和工作责任心。从4月10日起，《医疗机构投诉管理办法》将正式施行。《办法》要求，将投诉管理纳入患者安全管理体系，并做好与医疗纠纷人民调解、行政调解、诉讼等的衔接。单次投诉人员数量原则上不超过5人。
同时，鼓励和吸纳社会工作者、志愿者等熟悉医学、法律专业知识的人员或者第三方组织参与医疗机构投诉接待与处理工作。《办法》指出，医疗机构投诉实行首诉负责制，不得推诿、搪塞。
同样，患者也应依法文明表达意见和要求，不得扰乱正常医疗秩序，不得有违法犯罪行为。近日，《办法》经国家卫生健康委委主任会议讨论通过并对外公布。
社会适应能力较强，具有良好的社会人际交往能力，具备良好的沟通能力和应变能力。具备一定的医学、管理学、法学、伦理学、社会工作等学科知识，熟悉医疗和投诉管理相关法律法规及医疗机构规章制度
预计在未来一两年内，血检很可能开始帮助为检验AD药物的临床试验招募患者。比尔·盖茨与杰夫·贝佐斯联手助力阿兹海默病早期诊断，他们看好哪些黑科技？ 2019-04-04 10:45 · angus 微软创始人比尔·盖茨（Bill Gates）先生宣布，他获得了亚马逊（Amazon）创始人兼首席执行官杰夫·贝佐斯（Jeff Bezos）先生的支持，将资助发现早期诊断阿兹海默病（AD）方法的科学研究项目。然而，这些诊断方法因为成本和侵入性等原因得不到广泛的使用。日前，微软创始人比尔·盖茨（Bill Gates）先生宣布，他获得了亚马逊（Amazon）创始人兼首席执行官杰夫·贝佐斯（Jeff Bezos）先生的支持，将资助发现早期诊断阿兹海默病（AD）方法的科学研究项目。
他列举了波士顿大学Rhoda Au博士的研究，她通过对老年人健康的长期追踪调查，收集了上千份他们在几十年间接受体检时的谈话录音。诊断加速器昨日开始接受第二轮研究基金的申请，它们特别在征集使用数字工具诊断AD的研究申请。
不管是治疗AD患者还是开发治疗这一疾病的创新疗法，发现一款经济可靠，易于使用的诊断方法都非常重要。而这些微小的改变，可以被用来作为早期诊断工具，帮助人们发现AD的征兆。
在他发布的博文中，他提到血检是近两年来AD早期诊断的重要研发方向之一，并且取得了显著的进展。获得Jeff Bezos先生的支持后，这一项目颁发的研究基金可达到5000万美元。
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